Nadir Hunter Sindromundan Əziyyət Çəkən 3 Yaşlı Uşaq Gen Terapiyası Sayəsində Həkimləri Heyrətə Gətirdi

Üç yaşlı Oliver Çu, tibb işçilərini öz irəliləyişi ilə heyrətləndirib. O, ağır xəstəliyi üçün dünyada ilk dəfə tətbiq edilən gen terapiyası alan ilk şəxs olub.

Oliverə Hunter sindromu, yəni MPSII diaqnozu qoyulmuşdu. Bu, bədəndə və beyində proqressiv zədələnməyə səbəb olan nadir, irsi bir vəziyyətdir. Bu tip xəstəliklərin ən ağır formaları olan xəstələr çox vaxt 20 yaşına çatmadan həyatlarını itirirlər. Hunter sindromunun təsirləri bəzən uşaqlıq demensiyasının bir növü kimi də təsvir edilir. Müalicəyə başlamazdan əvvəl Oliverin bədənində qüsurlu gen var idi. Bu genetik problem isə hüceyrələri sağlam saxlamaq üçün lazım olan fermentin istehsalına mane olurdu.

Mançesterdəki tibbi personal dünyada ilk sınaq çərçivəsində Oliverin hüceyrələrini gen terapiyası vasitəsilə dəyişdirməyə çalışıb. Bu müalicənin əsas məqsədi xəstəliyin bədənə vurduğu zərəri dayandırmaq idi. Sınağın rəhbərlərindən biri olan Professor Saymon Cons deyir ki, bu nəticələr onun üçün böyük əhəmiyyət daşıyır. O qeyd edir: "Mən 20 ildir ki, Oli kimi bir oğlanın bu cür yaxşı nəticə göstərdiyini görmək üçün gözləyirdim. Bu, həqiqətən, çox həyəcanvericidir."

Bu irəliləyişin əldə edilməsi, nadir irsi xəstəliklərin müalicəsində yeni bir mərhələnin başlanğıcı hesab olunur. Oliverin göstərdiyi inkişaf, Hunter sindromundan əziyyət çəkən minlərlə digər xəstə üçün gələcək ümidlər yaradır. Tədqiqatçılar bu müalicə metodundan gələcəkdə genetik xəstəliklərə qarşı daha geniş istifadə etməyi planlaşdırırlar.